Nur die teuerste Medizin der Welt kann ein ungarisches Kleinkind retten, das an SMA (spinale Muskelatrophie) leidet. Die Eltern von Zente haben eine Spendenaktion gestartet, um die Kosten der Therapie, die etwa. 700-Millionen-Forint betragen, bezahlen zu können. Die Aktion startete erst letzte Woche und bis heute wurde fast 60 Prozent der Summe, etwa 450 Millionen Forint gesammelt. Das teure Medikament, „Zolgensma“, das den Jungen heilen könnte, hat in den USA bereits heftige Debatte ausgelöst, und aufgrund seines astronomischen Preises sind viele Versicherungsunternehmen nur bereit, es unter strengen Bedingungen zu finanzieren. Artikel geschrieben von Fanni Kaszás – Hungary Today.
Der ungarische Knabe Zente wurde am 28. Februar 2018 mit perfekten Parametern geboren, und auch in den ersten Tagen deutete nichts darauf hin, dass er irgendwelche Probleme hätte. Doch nach mehreren besorgniserregenden Anzeichen und unzähligen Tests wurde bei ihm die schwerste Art der Muskelatrophie, SMA-1, diagnostiziert.
Die spinale Muskelatrophie (SMA) ist ein Muskelschwund, der durch einen fortschreitenden Untergang von motorischen Nervenzellen im Vorderhorn des Rückenmarks verursacht wird. Sie tritt selten auf (1/10.000 Geborene). Der Rückgang dieser sogenannten 2. Motoneurone bewirkt, dass Impulse nicht an die Muskeln weitergeleitet werden. Lähmungen mit den Charakteristika Muskelschwund (Atrophie) und verminderte Muskelspannung sind die Folge. Sind Hirnnerven betroffen, kommt es zusätzlich zu Einschränkungen der Schluck-, Kau- und Sprechfunktionen. In den meisten Fällen sterben Kinder in den ersten zwei bis drei Jahren durch eine Atemschwäche. Es gibt ungefähr 120 SMA-Patienten, die in Ungarn offiziell registriert sind (dies gilt für alle Arten von SMA, nicht nur für SMA-1), aber aufgrund des veralteten Registrierungssystems sagen Fachleute, dass die tatsächliche Anzahl bei ungefähr 300 liegt.
Foto: facebook.com
Warum kostet das Medikament so viel?
Obwohl SMA derzeit als eine unheilbare Krankheit eingestuft wird, konnten in den letzten Jahrzehnten Patienten dank der Entwicklung der Pharmaindustrie wenig Hoffnung bekommen. Die Entwicklung und Erprobung der neuen Medikamente, insbesondere für seltene Krankheiten, ist jedoch unvorstellbar teuer. Der Zustand von Zente könnte wahrscheinlich durch Gentherapie mit dem Medikament Zolgensma erheblich verbessert werden. In den USA hat der Schweizer Pharmakonzern als erster Hersteller die Grenze von einer Million Dollar für eine medikamentöse Therapie geknackt – und zwar mit Zulassung der Gentherapie Zolgensma zur Behandlung der Erbkrankheit Spinale Muskelatrophie (SMA). Die Kosten für die Therapie betragen 2,1 Millionen Dollar (1,9 Millionen Euro).
Eine weitere Schwierigkeit besteht darin, dass die Behandlung zwar von der US-amerikanischen Arzneimittelbehörde im Mai zugelassen wurde, in Europa aber noch nicht. Inzwischen gibt es auch es einen nervenaufreibenden Wettlauf gegen die Zeit, da Kinder das Medikament nur vor Vollendung des zweiten Lebensjahres erhalten dürfen.
Wie funktioniert das Medikament?
Die Gentherapie Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) schleust eine funktionsfähige Variante des Gens SMN1 in Körperzellen ein. Dazu wird das Gen in eine spezialisierte Genfähre verpackt, einen adenoviralen Vektor. Das Ziel der Genfähren sind die Motoneuronen des Rückenmarks, die das Gen SMN1 für ihr Überleben und das Aufrechterhalten ihrer Funktion benötigen. (Via: wissensschau.de)
Zente hatte bereits ein anderes Medikament namens Spinraza erhalten, das vollständig von der Nationalen Krankenversicherung (NEAK) finanziert wurde. Das kann den Muskelschwund deutlich vermindern. Das Medikament muss alle vier Monate in die Rückenmarksflüssigkeit injiziert werden, die Therapiekosten können jährlich bis zu 500 000 Euro betragen. Dank der Therapie kann der Kleine bis zu 25 Minuten ruhig sitzen und auch seinen Kopf halten. Letzte Woche beschlossen die Eltern von Zente schließlich, Geld für seine teure Behandlung im Internet zu sammeln.
Das Ziel ist 700 Millionen Forint, das innerhalb von sechs Monaten gesammelt werden muss, da der Knabe jetzt 1,5 Jahre alt ist. Ganz Ungarn hat sich für die Genesung des Kleinkindes eingesetzt. Unter den Spendern befanden sich berühmte Persönlichkeiten wie zum Beispiel der Geiger Zoltán Mága, der eine Million Forint für die Familie gab und forderte die reichsten Menschen des Landes auf, ebenfalls zu spenden. Bis Dienstag waren etwa 450 Millionen Forint für die 2,1 Millionen Dollar teure Behandlung zusammengekommen.
(Beitragsbild: Mira Budafoki/GoFundMe)