Obwohl der kleine Junge an SMA Typ 1 leidet, hat er laut früheren Statistiken bereits doppelt so lange gelebt wie früher möglich gewesen wäre.Weiterlesen
Das Innenministerium hat es als einen Meilenstein bezeichnet, dass im Januar dieses Jahres das erste mit spinaler Muskelatrophie (SMA) diagnostizierte Kind im Februar eine gentherapeutische Behandlung erhalten kann.
In einer Pressemitteilung des Ministeriums heißt es, dass das erste Neugeborene mit SMA, bei dem im Januar dieses Jahres diese Krankheit diagnostiziert wurde, von der Nationalen Krankenkasse (NEAK) außerordentlich schnell die Genehmigung für eine Gentherapie erhalten hat, was einen Meilenstein in der Behandlung der spinalen Muskelatrophie darstellt.
Der Säugling wurde am 10. Februar im Bethesda-Kinderkrankenhaus der Reformierten Kirche Ungarns gentherapeutisch behandelt, als er 22 Tage alt und noch völlig symptomlos war.
SMA ist eine der häufigsten genetisch bedingten Todesursachen bei Neugeborenen.
Eine frühzeitige Diagnose und rechtzeitige Behandlung vor dem Auftreten von Symptomen kann die Lebensqualität von Kindern mit SMA und ihren Familien erheblich verbessern.
Das Staatssekretariat für Gesundheit hat im Jahr 2022 ein Modellforschungsprogramm für das Neugeborenen-Screening auf SMA entwickelt und die notwendigen Mittel für dessen Umsetzung bereitgestellt. Deshalb wurde das kostenlose und freiwillige Screening-Programm in Ungarn am 1. November letzten Jahres gestartet, und seither wurden 15 631 Neugeborene auf SMA untersucht.
Das obligatorische Neugeborenenscreening wurde in Ungarn vor rund 50 Jahren eingeführt und sucht derzeit nach 27 Arten von schweren, seltenen, aber behandelbaren Anomalien, um sie rechtzeitig zu diagnostizieren und zu behandeln, bevor Symptome sichtbar werden. Das obligatorische Stoffwechselscreening von Neugeborenen wird anhand einer Blutprobe aus der Ferse durchgeführt und kann jährlich etwa 50-60 Leben retten. Das SMA-Screening wird zusammen mit allgemeinen Screening-Tests nach der Geburt anhand derselben Blutprobe durchgeführt.
Die NEAK stellt ab April 2021 in Anwendung des individuellen Gleichheitsgrundsatzes ein Gentherapeutikum für SMA zur Verfügung.
Die Behandlung ist eine der modernsten Therapien der personalisierten Medizin.
Bislang haben in Ungarn 18 Kleinkinder eine öffentlich finanzierte Gentherapie aufgrund von Einzelgenehmigungen der NEAK erhalten. Weitere 108 Kinder und Erwachsene mit SMA wurden mit anderen Arzneimitteln behandelt.
Obwohl der kleine Junge an SMA Typ 1 leidet, hat er laut früheren Statistiken bereits doppelt so lange gelebt wie früher möglich gewesen wäre.Weiterlesen
Via MTI Beitragsbild: Angie Weber Facebook